In 2014 is een systeem voor erkenning door het ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport van expertisecentra voor zeldzame ziekten in gang gezet. Hoe dat in elkaar zit, hoe we er in Nederland mee omgaan en wat de stand van zaken is, in het bijzonder voor zeldzame kankers, leggen prof. dr. Wendy van Zelst-Stams, klinisch geneticus en hoogleraar Zorg voor zeldzaam, en prof. dr. Carla van Herpen, afdelingshoofd Medische oncologie en hoogleraar Rare Cancers, beiden verbonden aan Radboudumc te Nijmegen, uit.
Wendy van Zelst-Stams trapt af: “In 2009 heeft de Raad van Europa aanbevelingen (Council Recommendation 2009/C 151/02) gedaan om de zorg voor patiënten met zeldzame aandoeningen te verbeteren, zodat het in Europa niet meer uitmaakt waar je wieg heeft gestaan om toegang tot up-to-date zorg te garanderen.1 De insteek was: de kennis reist, niet de patiënt.”
Definitie zeldzame kankers
In de Council Recommendation worden zeldzame ziekten gedefinieerd als ziekten die bij minder dan vijf op de 10.000 personen in Europa voorkomen (prevalentie), maar voor de oncologie geldt een andere definitie. Carla van Herpen: “Voor de oncologie worden zeldzame kankers niet op basis van hun prevalentie gedefinieerd, maar op basis van incidentie, namelijk als kankers die bij minder dan zes op de 100.000 personen per jaar gediagnosticeerd worden. Volgens deze definitie heeft 20-25% van de circa 120.000 nieuw-gediagnosticeerde kankerpatiënten in Nederland een zeldzame kanker. Voorbeelden zijn het testiscarcinoom, de sarcomen, de hersentumoren en de hoofd-halstumoren, dus een grote groep met veel verschillende soorten kanker.”
Uitrol in Nederland
De EU Council Recommendation heeft de lidstaten verplicht te komen met een plan van aanpak voor de zorg voor patiënten met zeldzame aandoeningen, niet alleen oncologische. In Nederland is in dit kader in 2013 door ZonMw het ‘Nationaal Plan Zeldzame Ziekten’ ontwikkeld en aangeboden aan de minister van VWS. Geadviseerd werd nationale expertisecentra te identificeren die in Europa met expertisecentra uit andere landen gaan samenwerken binnen European Reference Networks (ERN’s). VWS heeft het inrichten, doorontwikkelen en uitvoeren van het beoordelingsproces van Nederlandse expertisecentra neergelegd bij de Nederlandse Federatie van universitair medische centra (NFU).2 Een onafhankelijk beoordelingscomité adviseert de minister over de kandidaat-expertisecentra die een aanvraag hebben gedaan.
Van Zelst-Stams leidt sinds 2014 dit NFU-project waarin wordt samengewerkt met Orphanet en de koepel van organisaties van patiënten met zeldzame ziekten (VSOP).3,4 Van Zelst-Stams: “We hebben een procedure ontwikkeld voor de identificatie en erkenning van Nederlandse expertisecentra die voldoen aan de EU-criteria. De erkenning als expertisecentrum voor een bepaalde zeldzame ziekte vindt plaats op instellingsniveau. Wil een ziekenhuis meedoen aan een bepaald ERN, dan moet dat nationale erkenning vanuit VWS als expertisecentrum hebben.
Oncologische expertisecentra
Vanaf 2017 zijn de eerste ERN’s van start gegaan. In totaal zijn er op dit moment 24 ERN’s waaraan meer dan 900 gespecialiseerde eenheden uit meer dan 300 ziekenhuizen in 26 EU-landen deelnemen.5 Voor de oncologie/hematologie zijn de volgende ERN’s de relevantste:
- EURACAN (European Rare Cancer Network) voor zeldzame solide tumoren bij volwassenen6; hierbinnen bestaan tien subdomeinen voor verschillende tumortypen, zoals sarcomen, zeldzame gastro-enterologische tumoren en zeldzame urogenitale tumoren;
- EuroBloodNet voor zeldzame oncologische en niet-oncologische hematologische aandoeningen7;
- PaedCan voor de pediatrische oncologie8;
- GENTURIS voor tumorpredispositiesyndromen9.
Alle Nederlandse universitaire medische centra en enkele topklinische ziekenhuizen zijn lid van één of meer ERN’s waaronder in vrijwel alle gevallen EURACAN en/of EuroBloodNet.
Hoe word je expertisecentrum?
Een ziekenhuis dat erkenning als expertisecentrum zoekt, moet een aanvraag indienen, waarbij vragen moeten worden beantwoord over de criteria voor erkenning. Van Zelst-Stams schetst het vervolgproces: “Elke aanvraag wordt beoordeeld door twee inhoudelijk deskundige referenten en één voor de betreffende ziekte relevante patiëntenorganisatie. Hun input wordt door een beoordelingscomité gebruikt om VWS te adviseren over toekenning van de status van expertisecentrum. De procedure is zo ingericht dat een VWS-erkend expertisecentrum automatisch ook voldoet aan de eisen die de EU stelt voor deelname aan een ERN.” Het afgelopen jaar zijn ruim 300 Nederlandse kandidaat-expertisecentra getoetst.
Criteria voor erkenning
De criteria voor erkenning als expertisecentrum hebben betrekking op patiëntenzorg, onderwijs en onderzoek. Van Herpen licht toe wat deze voor de oncologie betekenen: “Kankerbehandeling en -diagnostiek zijn altijd multidisciplinair van aard. Je moet dus een goede samenwerking tussen de relevante specialistische afdelingen en tal van mensen binnen het ziekenhuis laten zien en hoe je het zorgpad hebt ingericht. Van belang is ook dat je een minimaal aantal patiënten met een bepaalde zeldzame kanker per jaar behandelt. Bij een voldoende groot volume kun je ook mensen aanstellen die de zorg voor deze patiënten optimaal inrichten, bijvoorbeeld casemanagers en verpleegkundig specialisten.
Maar het gaat over meer dan patiëntenzorg alleen; het gaat ook over de verspreiding van de kennis die je hebt over een bepaalde kanker, ook richting patiënten, en over het onderzoek dat je doet, dus bijvoorbeeld of je klinische studies voor je patiënten hebt. De vraag of je ‘trekker’ bent van richtlijnontwikkeling, niet alleen van Nederlandse, maar ook van Europese richtlijnen, telt ook mee.”
Richtlijnontwikkeling
Van Herpen constateert dat, in vergelijking met minder zeldzame tumortypen, de prognose voor patiënten met zeldzame kankers achter is gebleven. De overleving is bij de meeste zeldzame kankers de afgelopen jaren nauwelijks verbeterd, ook niet in Nederland. “Een van de oorzaken is dat er geen richtlijnen voor zijn. EURACAN is nu enkele jaren onderweg en functioneert nog niet op alle vlakken optimaal. Een deelgebied waarop wel belangrijke vorderingen worden gemaakt is Europese richtlijnontwikkeling. De ESMO ontwikkelde tot nu toe alleen richtlijnen voor de frequenter voorkomende tumortypen. Dankzij EURACAN verschijnen er nu in hoog tempo richtlijnen voor zeldzame kankers als gezamenlijke ESMO-EURACAN-richtlijnen. Ik ben ervan overtuigd dat hiermee de zorg voor zeldzame kankers zal verbeteren.”
Patiëntenorganisaties
Het meenemen van het patiëntenperspectief is heel belangrijk, vinden Van Herpen en Van Zelst-Stams. Ze benadrukken het belang van betrokkenheid van patiëntenorganisaties bij de erkenning en implementatie van expertisecentra. Dit is uniek in Europa. Ze juichen toe dat in 2019, als onderdeel van de Nederlandse Federatie van Kankerpatiëntenorganisaties (NFK), het Patiëntenplatform Zeldzame Kankers is opgericht.10 Hierdoor zijn de mogelijkheden voor patiëntparticipatie beter geworden. Van Herpen citeert een patiënt met een zeldzame kanker: “Ik merk dat een ziekenhuis een expertisecentrum is doordat ik daar meer over mijn ziekte hoor dan ik ooit zelf op internet zou kunnen vinden. Dat is voor mij de definitie van een expert.”
Een punt dat nog extra aandacht behoeft is dat patiënten, maar ook zorgverleners, lang niet altijd de VWS-erkende expertisecentra kunnen vinden. Van Zelst-Stams kent de oorzaak: “De Orphanet-database waarin deze informatie is opgeslagen, is niet heel gebruiksvriendelijk. Er is op dit punt nog werk aan de winkel.”
Referenties
1. Council Recommendation 2009/C 151/02. Te raadplegen via eur-lex.europa.eu
2. Zorg op de juiste plek. Zeldzame aandoeningen. Te raadplegen via www.nfu.nl
3. Orphanet. Te raadplegen via www.orpha.net
4. VSOP: patiëntenkoepel voor zeldzame en genetische aandoeningen. Te raadplegen via vsop.nl
5. European Reference Networks. Te raadplegen via ec.europa.eu
6. EURACAN. Te raadplegen via euracan.eu
7. EuroBloodNet. Te raadplegen via eurobloodnet.eu
8. ERN PaedCan. Te raadplegen via paedcan.ern-net.eu
9. ERN GENTURIS. Te raadplegen via www.genturis.eu
10. Patiëntenplatform Zeldzame Kankers. Te raadplegen via nfk.nl
Dr. Marinus Lobbezoo, wetenschapsjournalist
Oncologie Up-to-date 2022 vol 13 nummer 1
DEEL DIT ARTIKEL:
