De oncologie is bij uitstek het vakgebied waarin patiënten gebaat zijn bij een snelle toegang tot nieuwe, geregistreerde medicijnen. Anderzijds zijn zowel patiënten als de maatschappij gebaat bij effectieve en betaalbare zorg. In dit spanningsveld zoeken diverse organisaties en commissies naar het optimale pad. Internist-oncoloog drs. Colinda Post, Amsterdam UMC, en dr. Lonneke Timmers, Zorginstituut Nederland, geven uitleg.
De eerste stap om in Nederland een nieuw oncologisch geneesmiddel (buiten studieverband) te kunnen gebruiken is registratie van het betreffende medicijn door de EMA voor de betreffende indicatie. Colinda Post: “De EMA onderzoekt daarvoor informatie die de fabrikant moet aanleveren over het medicijn. Grofweg kun je zeggen dat de EMA op grond daarvan vooral kijkt of het medicijn bij de betreffende patiëntenpopulatie voldoende effectief en veilig is. Vanaf het moment van registratie door de EMA mag de fabrikant het betreffende medicijn in de hele Europese Unie verkopen voor gebruik bij de indicatie waarvoor registratie is verkregen. Dat betekent echter niet dat dan ook de vergoeding van het medicijn is geregeld. Daar heeft elk land zijn eigen procedures en criteria voor.”
Lonneke Timmers: “In Nederland is daarbij een belangrijke rol weggelegd voor het Zorginstituut. Om te bepalen of een medicijn in aanmerking komt voor vergoeding, kijkt het Zorginstituut naar andere dingen dan de EMA. Wij kijken naar de toegevoegde waarde van het nieuwe medicijn in de Nederlandse zorgpraktijk en of de kosten ervan in balans zijn met die toegevoegde waarde en met de betaalbaarheid van de gehele zorg in Nederland. Na een positieve beoordeling van het Zorginstituut is het uiteindelijk aan de minister voor Medische Zorg om te besluiten of het geneesmiddel wordt toegelaten tot het basispakket. Soms adviseren wij de minister om eerst over de prijs te onderhandelen met de fabrikant. Ook dragen wij afspraken voor gepast gebruik aan bij behandelaars, zodat het middel alleen wordt ingezet voor mensen bij wie het écht werkt.”
Geneesmiddelenvergoedingssysteem
Oncologische geneesmiddelen kunnen via verschillende routes in het verzekerde pakket komen, legt Timmers vervolgens uit. “De vergoeding van geneesmiddelen die niet onder de verantwoordelijkheid van het ziekenhuis vallen (extramurale geneesmiddelen zijn op doktersrecept op te halen bij de apotheek), bijvoorbeeld tamoxifen, loopt via het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Voor een nieuw medicijn dat onder het GVS gaat vallen, dient de fabrikant een dossier in bij het Zorginstituut. Op basis daarvan adviseren wij de minister het betreffende medicijn wel of niet in het GVS op te nemen.
Nieuwe oncologische geneesmiddelen die onder de verantwoordelijkheid vallen van het ziekenhuis (intramurale geneesmiddelen) komen in principe in aanmerking voor vergoeding indien zij voldoen aan de stand van de wetenschap en praktijk. Dure intramurale geneesmiddelen met verwachte hoge kosten voor de samenleving worden door de minister ‘in de sluis’ geplaatst. Het Zorginstituut zal dan de minister adviseren of de geneesmiddelen in aanmerking komen voor vergoeding uit het basispakket. Medicijnen die niet in de sluis zijn geplaatst, worden beoordeeld door de commissie Beoordeling Add-on Geneesmiddelen, kortweg cieBAG.
Sluisprocedure
De term valt al: de sluis. Timmers: “De sluisprocedure is in 2015 door de toenmalige minister van VWS in het leven geroepen voor nieuwe geneesmiddelen die, indien vergoed, een groot financieel beslag zullen leggen op de Nederlandse gezondheidszorg. In 2018 zijn de criteria die hierbij gelden wettelijk vastgelegd. Een nieuw geneesmiddel komt in de sluis als de geschatte uitgaven voor de behandeling van één of meerdere nieuwe indicaties met het geneesmiddel in heel Nederland meer dan 40 miljoen euro per jaar zullen bedragen. Of als de kosten per patiënt jaarlijks 50.000 euro of meer gaan bedragen en de totale uitgaven voor die indicatie naar schatting 10 miljoen euro of meer per jaar gaan bedragen.
Een geneesmiddel dat in de sluis zit, komt gedurende de sluisprocedure niet in aanmerking voor vergoeding via het verzekerde pakket. Tijdens de procedure kijkt het Zorginstituut of het voldoet aan de stand der wetenschap en praktijk, wat de financiële impact zal zijn en naar de balans tussen de toegevoegde waarde en de verwachte kosten. Daarnaast kunnen tijdens de sluisperiode afspraken worden gemaakt over gepast gebruik van het medicijn, bijvoorbeeld duidelijke start- en stopcriteria. Vaak adviseert het Zorginstituut aan de minister om een sluisgeneesmiddel pas op te nemen in het pakket na prijsonderhandelingen met de fabrikant.
Het medicijn komt pas uit de sluis, en stroomt binnen in het pakket, zodra die prijsonderhandelingen volgens de minister naar tevredenheid zijn afgerond. Ter illustratie: in de eerste vijf jaar van het bestaan van de sluis hebben de financiële arrangementen, zoals het jargon heet, ‘een besparing opgeleverd van ruim 1 miljard euro ten opzichte van hetgeen de farmaceutische industrie aanvankelijk vroeg’, meldde de minister eerder dit jaar in een brief aan de Tweede Kamer.”
CieBAG en cieBOM
Bij de beoordeling of een nieuw oncologisch medicijn voldoet aan de stand van de wetenschap en praktijk spelen naast het Zorginstituut twee commissies een rol. De eerste kwam al ter sprake: de cieBAG. Timmers: “Deze commissie bestaat uit vertegenwoordigers van de zorgverzekeraars. De commissie kijkt bij nieuwe oncologische medicijnen die niet via het GVS instromen en niet in de sluis komen, in hoeverre ze voldoen aan de stand van de wetenschap en praktijk. De cieBAG kan ook kwaliteitscriteria opstellen voor centra die het nieuwe medicijn gaan inzetten.”
Daarnaast is er de commissie Beoordeling Oncologische Middelen, kortweg cieBOM. Post: “Deze commissie vertegenwoordigt al meer dan twintig jaar het standpunt van de beroepsvereniging, de NVMO, ten aanzien van de toegevoegde waarde van een nieuw oncologisch geneesmiddel voor een bepaalde indicatie. Aan de hand van harde criteria, de zogeheten PASKWIL-criteria, komt de commissie BOM tot een positief of negatief advies. Bij een negatief advies worden oncologen geacht het medicijn niet voor te schrijven bij die indicatie, ook al is het wel geregistreerd door de EMA. Een medicijn met een positief BOM-advies dat niet in de sluis gaat, komt in het algemeen zeer snel na dit positieve advies in aanmerking voor vergoeding.”
Timmers: “Het Zorginstituut kijkt bij oncologische (sluis)geneesmiddelen ook naar het advies van de commissie BOM. Het oordeel van de beroepsgroep geeft ons inzicht in de plaatsbepaling van het medicijn en dus het patiëntenvolume en de financiële consequenties daarvan. Soms zal het Zorginstituut een beoordeling al starten terwijl er (nog) geen uitspraak is van de commissie BOM. Wanneer een fabrikant een aanvraag indient voor vergoeding in Nederland, dan wordt de beoordeling gestart.”
Beschikbaarheid
Een veelgehoorde klacht van fabrikanten, patiëntenorganisaties en (in mindere mate) zorgverleners is dat patiënten als gevolg van de sluisprocedure en andere procedures ten aanzien van de vergoeding, onnodig lang moeten wachten totdat een nieuw medicijn voor patiënten beschikbaar is. Zo kan de sluisprocedure wel meer dan een jaar duren. “Dat laatste klopt”, stelt Timmers. “Maar het is goed te bedenken dat de sluis er niet voor niets is. Het gaat om geneesmiddelen waarvan verwacht wordt dat we er veel geld aan gaan uitgeven, dus een goede beoordeling en prijsonderhandeling is dan wel nodig. Dit is ook in het belang van de patiënten dat de zorg in Nederland betaalbaar en van hoge kwaliteit blijft.”
“De sluisprocedure betekent niet dat patiënten en behandelaars in die periode helemaal geen toegang hebben tot het nieuwe medicijn”, vult Post aan. “Om te beginnen kunnen patiënten die hebben meegedaan aan de registratiestudie het betreffende medicijn daarna vaak blijven gebruiken via een om-niet-levering door de fabrikant, bijvoorbeeld tot aan progressie of totdat de vergoeding formeel is geregeld. Voor patiënten die niet aan de registratiestudie hebben meegedaan is er soms een compassionate use program dat via het CBG loopt. In die programma’s, waarvan een overzicht staat op de website van het CBG,1 levert de fabrikant het medicijn ook om niet totdat de vergoeding is geregeld. De ziekenhuisapotheker kan het medicijn dan rechtstreeks aanvragen bij de fabrikant.
Daarnaast stellen fabrikanten nieuwe medicijnen tijdens de sluisprocedure regelmatig via andere programma’s dan die via het CBG beschikbaar. Een praktisch probleem bij die programma’s is dat het bestaan ervan niet altijd bij alle voorschrijvers bekend is doordat de fabrikanten tijdens de sluisprocedure geen reclame voor dit accessprogramma mogen maken. Dit betekent in de praktijk dat ondanks dit accessprogramma maar een beperkt aantal patiënten die voor behandeling met dit nieuwe middel in aanmerking zouden komen, in deze fase toegang hebben tot dit middel. Belangrijk bij dergelijk accessprogramma’s is overigens als ziekenhuis altijd goede afspraken te maken met de fabrikant tot hoelang de verstrekking door mag blijven gaan. Ook is misschien nog wel belangrijk om te noemen dat het dure geneesmiddel dan wel gratis verstrekt wordt, maar de rest van de kosten (bijvoorbeeld de werkzaamheden van de apotheek) niet gedekt zijn.”
Drug Access Protocol
En sinds kort is er ook nog het Drug Access Protocol (DAP). Post: “Dit is opgezet om beheerste toegang te verlenen, met voorwaarden zoals een prijsafspraak en het verzamelen van praktijkdata over de effectiviteit en veiligheid van veelbelovende medicijnen voor zeldzame oncologische aandoeningen. Het gaat hierbij om middelen die nog in de beoordeling zitten bij de EMA of die al wel een EMA-registratie hebben, maar waarbij veel onzekerheid is, bijvoorbeeld omdat een fase 3-studie nooit gedaan zal worden. DAP wordt gecombineerd met een financiële afspraak waarbij de fabrikant na opname van het medicijn in het DAP de eerste periode (bijvoorbeeld zestien weken) van de behandeling het medicijn gratis verstrekt en dat de zorgverzekeraar het daarna gaat betalen indien de patiënt er baat bij blijkt te hebben.”
Kortom, door de sluisprocedure duurt het langer dat een geneesmiddel vergoed wordt, maar er zijn een aantal manieren waarop de patiënt toch toegang kan hebben tot het medicijn dat in de sluis zit. En het is goed om in het achterhoofd te houden dat de sluis ook een reden heeft. Helaas is het nodig. Als de fabrikanten niet zo’n hoge prijs vragen, hebben we de sluisprocedure helemaal niet nodig.
In een podcast spreekt prof. dr. ir. Koos van der Hoeven met drs. Colinda Post en dr. Lonneke Timmers uitgebreid over dit onderwerp. Scan de QR-code of ga naar oncologie.nu
Referentie
1. Overzicht van goedgekeurde compassionate-use-programma's. Te raadplegen via www.cbg-meb.nl
Dr. Marten Dooper, wetenschapsjournalist
Oncologie Up-to-date 2021 vol 12 nummer 6
DEEL DIT ARTIKEL:
