Kinderen met een hoog-risicomaligniteit waarbij een evidente moleculaire target geïdentificeerd kon worden, op basis waarvan doelgerichte therapie werd ingesteld, hebben een betere progressievrije overleving dan kinderen zonder target. Dit blijkt uit een real-worldstudie. Precisiegeneeskunde in de kinderoncologie is dus goed uitvoerbaar, stelde dr. Cornelis van Tilburg (Heidelberg, Duitsland) op ASCO20 Virtual.1
Kinderen met een refractaire, recidiverende of progressieve hoog-risicomaligniteit hebben een slechte overlevingskans van minder dan 20%. INFORM (INdividualized Therapy For Relapsed Malignancies in Childhood) is een real-worldonderzoek in acht Europese landen dat het potentieel van precisiegeneeskunde in de kinderoncologie bestudeert, door identificatie van moleculaire targets voor behandeling, potentiële biomarkers en het zoeken naar diagnostische precisietools.
Cornelis van Tilburg presenteerde op ASCO20 Virtual de klinische uitkomsten van 526 patiënten, die in de real-worldsetting van INFORM gevolgd werden. Van de 526 kinderen hadden 149 doelgerichte therapie gekregen, omdat bij hen een moleculaire target gevonden werd. Bij de overige 377 kinderen was dit niet het geval. Met moleculaire analyses kon bij 8% van de hersentumoren de diagnose verder verfijnd worden.
Er werd geen verschil gezien in progressievrije overleving (PFS) tussen de patiënten met en zonder doelgerichte therapie. Toen de onderzoekers echter een subgroepanalyse verrichtten bij die patiënten die doelgerichte therapie hadden gekregen op basis van de aanwezigheid van een evidente moleculaire target (in INFORM geclassificeerd als high priority level, bijvoorbeeld ALK-, BRAF- en NRAS-mutaties), werd er wel verschil gezien in PFS. De mediane PFS bij kinderen met doelgerichte therapie op basis van een high-priority-leveltarget bedroeg 204,5 dagen, versus 114 dagen bij de overige kinderen in het cohort (p=0,0093).
De onderzoekers concluderen op basis van deze eerste real-worlddata dat precisiegeneeskunde in de kinderoncologie goed uitvoerbaar is. Het lijkt dat kinderen bij wie een zeer evidente moleculaire target aanwezig is, specifieke behandelopties hebben die de prognose kunnen verbeteren. De onderzoeksgroep vervolgt de studie met de zoektocht naar een biomarker om toekomstige interventiestudies in de kinderoncologie te faciliteren.
Referentie
1. Van Tilburg CM, et al. ASCO 2020: abstr LBA10503.
Dr. Judith Cohen, wetenschapsjournalist
DEEL DIT ARTIKEL:
