Stichting Fair Medicine wil de farmamarkt laten zien dat het maken van medicijnen een stuk goedkoper kan. Binnen een nieuw verdienmodel wil ze tegen kostprijs en een opslag medicijnen op de markt brengen, waaronder oncologische middelen. Begin dit jaar wordt het eerste middel bij vrijwilligers getest. Prof. dr. Hans Büller, directeur, licht toe waarom de stichting is opgericht en wat de doelstelling en plannen zijn.
Als kinderarts was Hans Büller in 1997 getuige van de ontdekking van een nieuw medicijn voor de ziekte van Pompe in ‘zijn’ Sophia Kinderziekenhuis te Rotterdam. Hij was dolblij dat door de komst van het middel kinderen niet meer dood zouden gaan aan de stofwisselingsziekte. Maar een paar jaar later, in 2012, ontstond er landelijk discussie over de prijs van het medicijn. Die lag tussen de 400.000 en 700.000 euro per patiënt per jaar. Het toenmalige College voor Zorgverzekeringen adviseerde minister Schippers van Volksgezondheid om de vergoeding van het medicijn uit de basisverzekering te stoppen. Büller, inmiddels bestuursvoorzitter van het Erasmus MC, uitte zijn ongenoegen in het NOS-journaal: “We hebben met zijn allen jarenlang voor dit geneesmiddelensysteem gekozen, maar het moet anders. Waarom starten we geen Europees consortium waarin we zelf medicijnen voor zeldzame ziekten gaan maken? Alleen op die manier blijven medicijnen beschikbaar voor iedereen en zijn we niet afhankelijk van grote farmaceutische industrieën die hun boeken gesloten houden.”
Na de uitzending werd Büller benaderd door biochemicus dr. Frans de Loos, ondernemer Mathijs Koper en communicatie-expert Cathy Hassels Mönning. In 2013 trad Büller af als bestuursvoorzitter en samen met De Loos, Koper en Hassels Mönning richtte hij de stichting Fair Medicine op. Met als doel medicijnen voor een eerlijke, transparante prijs op de markt te brengen. Artsen, patiënten, academische ziekenhuizen, farmaceuten en investeerders werken erin samen. De stichting kreeg in 2016 een subsidie van 2,8 miljoen euro van het ministerie van VWS, waarvan het laatste deel in augustus 2019 uitgekeerd wordt. Er is nog geen zicht op verlenging van de subsidie, dus praat Büller ook met potentiële investeerders, zoals vermogende families.
Kostprijs
Alle partijen van Fair Medicine werken binnen een coalitie samen aan een middel. Iedereen doet dat in het begin tegen kostprijs. Een onafhankelijke accountant controleert. Op het moment dat er een contract ligt voor de betrokken partijen, wordt er een BV opgericht en worden de activiteiten van de coalitie commercieel. Pas als een middel op de markt komt, dienen de partijen een rekening in. Bovenop de gemaakte kosten wordt maximaal 8-15% winst uitgekeerd. Zo wordt de prijs van een medicijn bepaald door de kostprijs plus een opslag. “Door vanaf dag één de patiënt aan tafel te zetten met een ziekenhuisbestuurder en fabrikant, bespaar je enorm veel kosten”, legt Büller uit. “Een fabrikant heeft bijvoorbeeld nauwelijks marketingkosten, omdat de patiënt de ontwikkeling gevolgd heeft en via de patiëntenvereniging onder de aandacht heeft gebracht. En de betrokken arts vertelt erover op congressen. Ook zijn licenties onderdeel van de coalitie, die hoeven niet verkocht te worden van een ziekenhuis aan de fabrikant.”
Fair Medicine richt zich op vier soorten medicijnen. De eerste zijn middelen voor zeldzame ziekten waar momenteel geen geneesmiddel voor is. De tweede zijn geneesmiddelen die heel duur zijn en waar Fair Medicine denkt een goedkopere versie van te kunnen maken. De derde groep bestaat uit repurposing. Een middel is bekend voor indicatie A, maar er zijn vermoedens dat het ook werkt voor indicatie B. De laatste groep zijn medicijnen waar een tekort van is of die de fabrikant niet meer levert omdat het niet meer rendabel is.
Volgens Büller zijn ziekenhuizen bereid mee te werken, omdat ze uiteindelijk de patiënt willen helpen en willen zien wat de werkelijke kosten zijn van een medicijn. Voor een arts of onderzoeker is het interessant om te zien wat er met zijn ontdekking gebeurt. “Bij ons zitten ze vanaf het begin aan tafel, en blijven ze betrokken. Daarnaast zouden ze zichzelf in de voet schieten als ze de licentie verkopen aan een grote farmaceut en hun ontdekking vijf jaar later voor 250.000 euro per patiënt per jaar op de markt zien verschijnen”, aldus Büller. De farmaceut wil volgens hem betrokken zijn, omdat de ontwikkelkosten naar verwachting veel lager zijn. De strategie begint zijn vruchten af te werpen. “Deze week ben ik door drie partijen benaderd die hun potentiële nieuwe middel op de Fair Medicine-manier uit willen brengen. Het aantal bewuste dokters zonder dollartekens groeit gelukkig, dat vind ik een hoopvolle ontwikkeling.”
In april zal het eerste medicijn bij vrijwilligers worden getest. Het gaat om een small moleculetegen een zeldzame nierziekte. “Welke aandoening dat is, zeg ik niet. Dan weten de concurrenten ook meteen wat ik van plan ben”, zegt Büller. “Voor je het weet wordt er gedreigd met een rechtszaak. Toen het Amsterdam UMC begon met de magistrale bereiding van CDCA, stuurde de farmaceut (Leadiant, red.) meteen de Inspectie erop af. Het is een competitieve wereld. De grote bedrijven reserveren flink wat geld voor juristen. Dat doen we bij Fair Medicine niet.”
Mislukkingen compenseren
In het bestaande systeem worden prijzen op een heel andere manier bepaald dan bij de stichting Fair Medicine. Een farmaceutisch bedrijf schat in wat de samenleving voor het middel over heeft, value basedpricinggenoemd. Hetzelfde principe zie je terug bij smartphones en auto’s. De hoge bedragen in de farma-industrie worden meestal verdedigd door te wijzen naar de hoge ontwikkelkosten. Bij elk medicijn dat op de markt komt, hebben negen andere middelen de markt niet gehaald. Voor die mislukte middelen wordt gecompenseerd.
Volgens schattingen uit 2014 van het - grotendeels door de industrie gefinancierde Tufts Center for the Study of Drug Development - zijn de gemiddelde kosten voor een nieuw geneesmiddel tot aan de registratie 2,56 miljard dollar. Dat is vele malen hoger dan het bedrag van zesig miljoen dollar waar onderzoekers in 2012 in de British Medical Journalop uitkwamen.
“Hoeveel medicijnen precies mislukken en in hoeverre de berekende ontwikkelkosten kloppen, weet eigenlijk niemand”, zegt Büller. “Daarnaast wordt er altijd geroepen dat de onderzoeksfase zo duur is voor de industrie, terwijl 50-60% van de medicijnen in de universitair medische centra wordt ontdekt.” Door zelf medicijnen te ontwikkelen, hoopt Fair Medicine de kosten en mislukkingen inzichtelijk te maken.
Fair Medicine denkt voor veertig miljoen euro een biological op de markt te kunnen brengen en voor vier miljoen een small molecule. “Dat kan door ons model, we stappen pas in als de dierproeven al achter de rug zijn en een middel veelbelovend is. We kijken heel kritisch welke middelen we op de markt willen brengen. Bovendien richten wij ons in eerste instantie op weesgeneesmiddelen en daarvoor zijn clinical trialsover het algemeen goedkoper.” Welke middelen er precies in de pijplijn zitten, wil Büller niet zeggen. “We hebben inmiddels vijftig middelen verkend. Vele daarvan zijn alweer afgevallen. We hebben nu drie serieuze coalities lopen, en één BV. In één van de drie coalities werken we aan een oncologisch middel. Een ander oncologisch middel zijn we serieus aan het verkennen. Over vier jaar zijn we zeven jaar bezig en wil ik een gezond financieel bedrijf draaien. Als we dan nog van subsidies afhankelijk zijn, stop ik ermee.”
Anne van Kessel, MSc, wetenschapsjournalist
Oncologie Up-to-date 2019 vol 10 nummer 1
DEEL DIT ARTIKEL:
