Tijdens de Oncologiedagen voor Nederland en Vlaanderen kwam het vraagstuk van de dure geneesmiddelen voor kanker aan de orde. Voorafgaand aan een debat hierover werd de problematiek belicht vanuit diverse standpunten. Internist-oncoloog en klinisch farmacoloog prof. dr. Jan Schellens (Antoni van Leeuwenhoek, Amsterdam) sprak over qaly’s, Paul Korte, voorzitter van de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen, ging in op de toegankelijkheid van nieuwe middelen en daarnaast kwamen patiëntenvertegenwoordiger dr. Pauline Evers en zorgverzekeraar Bert van der Hoek aan het woord.
Om behandelingen en nieuwe middelen op waarde te schatten, is farmaco-economisch onderzoek nodig. Een vereiste voor het uitvoeren van dergelijk onderzoek is onder meer inzicht in de effectiviteit van nieuwe en bestaande behandelingen en in de kosten hiervan, vertelde Jan Schellens, voormalig voorzitter van de Geneesmiddelencommissie van het Zorginstituut Nederland, voorheen de Commissie Farmaceutische Hulp. Schellens: “Ook moet er inzicht zijn in de kwaliteit van leven bij nieuwe en bestaande behandelingen. Dergelijke inzichten zijn essentieel voor farmaco-economen om hun analyses te doen. Maar daarbij maken zij ook gebruik van aannames en wiskundige modellen. Deze zijn noodzakelijk omdat een aantal essentiële data ontbreekt op het moment dat een nieuwe behandeling wordt geïntroduceerd. Voor veel behandelingen is de overleving in de dagelijkse praktijk bijvoorbeeld niet bekend. Er worden dus aannames gedaan om de kosten per qaly zo goed mogelijk te schatten.”
Verschillen in deze aannames zijn een reden waarom de uitkomsten van farmaco-economisch onderzoek soms sterk uiteenlopen. Dat is zelfs het geval als met een vergelijkbare dataset gekeken wordt naar dezelfde behandelingen, zo toonde onderzoek van Schellens en collega’s. Schellens: “Dat vond ik een niet alleen wonderlijke, maar ook een zeer verontrustende constatering.” Zo bleken verschillende analyses op basis van de ATAC-studie bij borstkankerpatiënten te resulteren in kosten per qaly die uiteenliepen van 3.696 tot ruim 120.000 euro. “Dat is wonderlijk, want de economische analyses zijn allemaal gedaan met vergelijkbare parameters en in een vergelijkbare westerse setting. Desalniettemin vinden deze onderzoekers een ruim dertigvoudig verschil in de kosten per qaly. Als je deze studies op een rijtje zet, vind je grote variatie in de aannames die de onderzoekers hebben gedaan en in de manier waarop de modellering wordt toegepast.”
De kosteneffectiviteitsanalyse op basis van de qaly schiet in de ogen van Schellens dan ook tekort. “Door het doen van bepaalde aannames en het maken van bepaalde keuzes in de modellering kan eenvoudig naar een gewenst antwoord toegewerkt worden. En hoewel de onzekerheid in de uitkomst van de farmaco-economische analyse heel groot is, wordt dit helaas onvoldoende onderkend. De getallen hieruit gaan een eigen leven leiden en bepalen in belangrijke mate hoe de politiek denkt over het opnemen van een geneesmiddel in het basispakket. Daar maken we ons als oncologen grote zorgen over, omdat sommige geneesmiddelen hierdoor buiten de boot kunnen vallen, terwijl andere geneesmiddelen kunstmatig opgewaardeerd worden.”
Beheersing van kosten
Schellens: “Ik denk dat we tot een aantal oplossingen moeten zien te komen. Uiteindelijk zal de wal het schip keren; we kunnen niet doorgaan met het uitgeven van steeds meer geld voor oncolytica, hoe graag we onze patiënten ook zouden behandelen met nieuwe, innovatieve geneesmiddelen. Dit gaat uiteindelijk spanningen opleveren. Uiteindelijk kun je een euro maar één keer uitgeven, en dat betekent dat als wij deze uitgeven, dit elders van het budget af moet. Dat betekent dat we naar een beheersing van de kosten moeten gaan.”
Schellens stelde onder meer voor om de bevoegdheden van de EMA uit te breiden zodat deze ook een oordeel geeft over de doelmatigheid. Tevens zou dit oordeel overgenomen kunnen worden door alle Europese landen, zodat niet in ieder land opnieuw een beoordeling hoeft plaats te vinden. Daarnaast zou gekeken kunnen worden naar andere vergoedingsmodellen. Schellens: “Ik denk dat we het er wel over eens zijn dat de huidige exorbitante prijzen voor geneesmiddelen niet houdbaar zijn. Prijzen van meer dan 100.000 euro zijn ook in rijke landen zoals Nederland niet meer te betalen. Het lijkt me bijvoorbeeld redelijk dat wanneer een nieuw geneesmiddel meer indicaties krijgt, er een relatie is tussen het volume van het gebruik van het middel en de prijs ervan. Zodat als de omzet van het geneesmiddel stijgt, de prijs uiteindelijk omlaag gaat.”
“Ten slotte denk ik dat we moeten nadenken over niet-goed-geld-terugsystemen. Je zou kunnen stellen dat er een bepaald therapeutisch doel behaald zou moeten worden om uiteindelijk tevreden te zijn over de investering voor een individuele patiënt. Haalt de patiënt dat niet, dan zou je niet de kosten van het geneesmiddel moeten betalen. Door een dergelijk systeem in te voeren, dwing je om patiënten te identificeren die een redelijk goede kans maken op een gunstig effect.”
Behandeling op maat
Paul Korte, voorzitter van de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen, voorheen Nefarma, belichtte de problematiek vanuit de optiek van de geneesmiddelproducenten. “Net zo goed als u en de patiënten, willen we als geneesmiddelfabrikanten heel graag dat we geneesmiddelen veel meer op maat gaan toepassen”, benadrukte Korte. “Niet alleen omdat dit leidt tot lagere kosten, maar alleen al vanwege het feit dat we iemand liever niet behandelen als dit alleen maar bijwerkingen oplevert. Maar tegelijkertijd moeten we niet ontkennen dat met het aanboren van veel nieuwe manieren om kanker te behandelen, we niet anders kunnen dan aankijken tegen een stijging van de kosten. En dan is de vraag: kunnen we aan de ene kant de kosten in de hand houden en aan de andere kant de kosten dragen?” Zo toonde Korte dat er momenteel 1.800 middelen in ontwikkeling zijn voor oncologische aandoeningen.
Korte toonde vervolgens cijfers die aangaven dat in de afgelopen jaren in Nederland de totale uitgaven besteed aan geneesmiddelen niet zijn gestegen. En dit ondanks een groter volume aan geneesmiddelen dat werd gebruikt. Korte: “Je leest in de krant wel eens dat de zorgkosten juist vanwege de geneesmiddelkosten de spuigaten uitlopen, maar dat was in de afgelopen jaren niet het geval. En dat betekent ook dat de (Nederlandse) omzet van de farmaceutische bedrijven hetzelfde is gebleven. Maar tegelijkertijd hebben bedrijven moeten investeren in het ontwikkelen van en het onderzoek naar nieuwe geneesmiddelen.”
Hete aardappel
Ook de kosten voor medicijnen in ziekenhuizen zijn nog relatief binnen de perken gebleven, stelde Korte. “Als je kijkt naar de totale kosten van de ziekenhuiszorg, ongeveer 22 miljard in 2015, is het aandeel hierin van de geneesmiddelkosten eigenlijk niet sterker gestegen dan de totale toename van de kosten. Alleen de laatste paar jaar, vanaf 2012/2013, zie je dat de stijging wat sneller gaat, maar dat heeft te maken met het feit dat sinds 2012 een aantal relatief dure geneesmiddelen wordt vergoed vanuit het ziekenhuisbudget en niet vanuit de openbare apotheek.”
“Echter, omdat vlak daarna in het hoofdlijnenakkoord is afgesproken om de curatieve zorgkosten niet meer te laten stijgen dan 1% per jaar, heeft dit geleid tot een probleem voor de ziekenhuizen”, vervolgde Korte. “Dan krijgen zij een hete aardappel op hun bord: aan de ene kant komen er nieuwe, prijzige geneesmiddelen in het ziekenhuis, terwijl aan de andere kant het totale ziekenhuisbudget niet meer mag groeien dan 1%. En u heeft daarmee te maken: de hete aardappel die ergens anders is gekookt, wordt op uw bord neergelegd. Ik begrijp dan ook heel goed dat de vraag opkomt waarom de middelen zo duur zijn, en of het niet wat minder kan.”
Korte: “De prijzen van geneesmiddelen worden echter internationaal vastgesteld. Maar dat betekent niet dat we in Nederland als farmaceutische bedrijven niet de ruimte hebben om toch tot oplossingen te komen. Alleen, de oplossing ligt niet bij het verlagen van de prijs. Dat heeft te maken met het feit dat de prijzen in Europa en wereldwijd met elkaar worden gekoppeld. Zolang er niet één Europa is, en niet één loket is waar we zaken kunnen regelen, zal er nooit de bereidheid zijn aan de kant van de internationale bedrijven om van te voren al te zeggen dat de prijsstelling anders wordt.”
Experimenten met vergoeding
Wel staat de farmacie open voor andere oplossingen, vertelde Korte. “Wij in Nederland hebben wel ruimte om de kosten te beperken, en ik denk dat we die ruimte moeten opzoeken. De ruimte ligt met name in oplossingen zoals pay for performance. Zolang we nog niet voor alle geneesmiddelen goede biomarkers hebben, en we niet zeker weten dat een medicijn gaat helpen, moeten we dit omdraaien. Dan moeten we zeggen: er wordt alleen maar betaald als de geneesmiddelen ook daadwerkelijk werken. Maar elk geneesmiddel vraagt misschien om een andere oplossing. Voor het ene middel kun je misschien wel een pay-for-performancemodel afspreken, terwijl je voor andere middelen wellicht moet afspreken dat er betaald wordt tot een bepaald budget, bijvoorbeeld als je patiënten heel lang moet behandelen. Met andere woorden: er zijn verschillende opties om de kosten met elkaar in de hand te kunnen houden en elke situatie vraagt om een ander soort oplossing.”
In Nederland loopt momenteel al een aantal experimenten waarin dergelijke modellen worden onderzocht, vertelde Korte. “Wij denken dat dit de weg is die ingeslagen moet worden. Volgens ons zal dit beter werken dan een centrale oplossing, waar men momenteel in Nederland vaak voor kiest. Het moet mogelijk zijn om decentraal op basis van de richtlijnen van de beroepsgroep uiteindelijk te komen tot goede afspraken. Dat betekent wel dat ook gemeten moet worden. Daarvoor zal ook van de dokter een inspanning moeten worden gevraagd zodat we ook weten wat de geneesmiddelen in de praktijk doen. Niet alleen om te kunnen beoordelen of wat uit de studies blijkt ook in de praktijk tot uiting komt, maar ook om afspraken te kunnen maken over betaling op basis van de uitkomsten.”
Korte: “En als alle nieuwe geneesmiddelen in het budget vallen van het ziekenhuis, terwijl buiten het ziekenhuis grote besparingen worden bereikt, dan zullen we ook aan de minister moeten vragen om te ontschotten. We willen het liefst tot een toekomstbestendig akkoord komen voor de komende vier á vijf jaar. Andere landen kunnen dat ook. Onze taak is om uit de loopgraven te stappen en hetzelfde te doen, omdat we allemaal het belang van de patiënt voor ogen hebben.”
Prijzen te hoog
Pauline Evers, beleidsmedewerker medicijnen van de Nederlandse Federatie van Kankerpatiëntenorganisaties, stelde onder meer dat het voor belangenbehartigers van patiënten lastig is om aandacht te hebben voor het kostenaspect van behandelingen. “Een patiënt die ziek is, wil maar één ding: beter worden en de beste behandeling. Zij hebben daarbij helemaal geen boodschap aan kosteneffectiviteitsoverwegingen, omzetplafonds, verdringing van zorg en al die andere dingen die in beleidsdiscussies vaak een rol spelen. Toch zouden we onszelf als patiëntenvereniging volstrekt ongeloofwaardig maken als we hier niet over wilden nadenken en meepraten. Maar ik kan u vertellen dat het niet eenvoudig is om trouw te blijven aan de belangen van je achterban en tegelijkertijd verantwoordelijkheid te nemen voor de houdbaarheid van het systeem en de toegankelijkheid.”
Evers stelde verder dat de prijzen van veel behandelingen momenteel simpelweg te hoog zijn. “Het gaat er niet om of we voldoende budget hebben in Nederland en of we welvarend genoeg zijn om dat te betalen. Het gaat erom dat de prijzen simpelweg niet in verhouding staan tot wat we ervoor krijgen of tot de kosten die met de ontwikkeling gepaard gaan en dat deze omlaag moeten. En de farmaceutische industrie vindt dat zelf blijkbaar ook, aangezien de bedrijven bereid zijn om te onderhandelen over de prijs. Dat doen ze in 28 EU-landen met honderden verzekeraars en in duizenden ziekenhuizen. Overal gaat er grofweg 20-30% af, dus kennelijk kan het best wat minder. En als we dat nu al op al die plekken doen, waarom doen we dat dan niet vanaf het begin van het proces? Dan kunnen alle mensen die zich daarmee bezighouden zich wijden aan patiëntenzorg en aan de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen.”
Verder pleitte Evers ervoor om tijdig criteria op te stellen voor gepast gebruik van nieuwe medicatie. “Bij welke groep moeten we dit middel inzetten, zijn er start- en stopcriteria op populatieniveau op te stellen en is er iets te zeggen over gepast gebruik bij de individuele patiënt? Wij als patiëntenorganisatie willen graag onder patiënten meer bewustzijn kweken over dat er wat te kiezen valt. Onder meer wijzen we erop dat mensen de drie goede vragen moeten stellen: wat zijn de opties? Wat zijn de voor- en nadelen en welke wegen het zwaarst? En wat weegt voor mij persoonlijk het zwaarst? Gaat het daarbij om dagen toevoegen aan het leven of aan leven toevoegen aan de dagen? Ofwel: wil je doorbehandelen totdat alle opties uitgeput zijn of kies je ervoor om niet meer te behandelen en tijd te nemen om afscheid te nemen?”
Solidariteitsgedachte
Bert van der Hoek, voorzitter van de raad van bestuur van zorgverzekeraar De Friesland, was gevraagd te spreken over hoe de zorgverzekeraars gelijke toegang kunnen garanderen voor nieuwe medicatie tegen kanker. Hij vertelde dat de Friese zorgverzekeraar, inmiddels een zelfstandig onderdeel van het Achmea-concern, meer dan 200 jaar geleden is opgericht met de gedachte om iedereen toegang tot zorg te geven. Van der Hoek: “Die solidariteitsgedachte en gemeenschapszin koesteren we nog steeds. Dat is de basis van ons werk.” Maar tegelijkertijd is het wat pretentieus om te stellen dat zorgverzekeraars zijn toegerust om iedereen gelijke toegang tot oncologische zorg te verlenen, stelde Van der Hoek. “Dat veronderstelt veel wijsheid en macht bij de zorgverzekeraars en het is de vraag of we daarover beschikken.”
Van der Hoek: “Door de komst van nieuwe middelen voor de behandeling van kanker speelt de betaalbaarheid hiervan in toenemende mate een rol. Dat is inmiddels zo omvangrijk dat de spelers in dit veld, de zorgverzekeraars, ziekenhuizen en artsen, niet alleen bij machte zijn om dat probleem op te lossen. Wij denken dat je dit veel meer op landelijk niveau zou moeten aanpakken, gecoördineerd tussen alle actoren in de gezondheidszorg.”
Ook burgers zelf zouden wat Van der Hoek betreft een rol moeten hebben bij het binnen de perken houden van de kosten. “Je zou kunnen zeggen dat burgers 51 weken per jaar vooral geïnteresseerd zijn in toegang te hebben tot alles wat mogelijk is, terwijl zij in de ene week per jaar waarin hun gevraagd wordt om een verzekeraar te kiezen op zoek gaan naar de laagste premie. Dat geeft aan in hoeverre de gemiddelde burger zich mede verantwoordelijk voelt om de betaalbaarheid in acht te nemen en daaraan bij te dragen.”
Monopoliepositie farma
Van der Hoek schetste vervolgens de prijsontwikkelingen in de afgelopen jaren en haalde hierbij andere cijfers aan dan Paul Korte. “Hoewel er onder meer door het preferentiebeleid een dempende werking is geweest op de stijging van de kosten, zie je toch dat de kosten voor de dure geneesmiddelen in drie á vier jaar tijd verdubbeld zijn: van ongeveer 700 miljoen in 2010 naar ongeveer 1,5 miljard in 2013, en van 3,5% naar 7,5% van het totale budget besteed aan medisch-specialistische zorg (van in totaal ongeveer 20 miljard). Dus het gaat echt om een heel snelle stijging, veel sneller dan alle andere zorgkosten.”
“De NZA heeft hier de afgelopen jaren uitgebreid onderzoek naar gedaan en concludeert onder meer dat er door ons systeem een monopoliepositie is ontstaan voor de farmaceutische industrie. Hierdoor gaan logische mechanismen, bijvoorbeeld dat bij een stijgend volume de prijs omlaaggaat, niet op. Ten tweede heeft dit tot gevolg dat het risico ontstaat dat ziekenhuizen omwille van de financiële houdbaarheid ‘dure patiënten’ verwijzen en dat verzekeraars proberen om die risico’s te beperken, misschien door aan risicoselectie te doen. Dit zijn naar mijn idee zaken waar we verre van zouden moeten blijven, maar het risico hierop bestaat momenteel wel.”
“Wij denken vanuit De Friesland dat drie zaken van groot belang zijn bij het binnen de perken houden van de kosten”, stelde Van der Hoek. “Ten eerste is er het maatschappelijk debat. Het lijkt nu wel of de burgers vooral rechten hebben, maar we hebben het heel weinig over welke verantwoordelijkheden hierbij horen. Geen van de drie actoren in dit veld kan op zichzelf de betaalbaarheid verdedigen, de zorgverzekeraars al helemaal niet, dus hebben burgers als belanghebbenden gewoon een rol te spelen. En dat geldt voor zorgaanbieders ook. Ik denk dat we daar veel meer mee moeten, en dat in ieder geval het maatschappelijk debat geagendeerd moet worden. Ook al is het aan de politiek om te bepalen waar de grenzen liggen, zij schuift vaak zo snel mogelijk de hete aardappel door. Vaak richting de professionals, zodat zij uiteindelijk in de spreekkamer dit soort moeilijke vragen mogen beantwoorden.”
Daarnaast pleitte Van der Hoek voor een gesloten aanspraaksysteem voor intramurale dure geneesmiddelen. “Zorg voor scherpe toelatingscriteria zoals kosteneffectiviteit, want een middel dat eenmaal is toegelaten en wordt voorgeschreven, krijg je nauwelijks meer weg.” Ook zou hij graag een oplossing zien voor het verzekeren van mensen met extreem hoge (chronische) zorgkosten. Dit om afwentelingsgedrag van risico’s door ziekenhuizen en/of zorgverzekeraars te voorkomen.
Van der Hoek: “Als alles moet kunnen wat kan, weten we zeker dat het onbetaalbaar wordt. Ik kan alleen maar zeggen dat ik alle actoren hierbij veel wijsheid toewens. We moeten ons gezamenlijk realiseren dat geen enkele actor dit probleem te lijf kan gaan en dat we alleen door samen, vanuit het maatschappelijke doel om duurzame toegang tot goede zorg te willen garanderen, dit probleem kunnen tackelen.”
Lagere ontwikkelingskosten
Tijdens het debat dat volgde op de inleidende presentaties, stelde Schellens onder meer dat de ontwikkelingskosten voor nieuwe medicijnen waarschijnlijk sterk kunnen dalen. “De gedachte is nu dat er enorm grote trials moeten plaatsvinden om bewijs te kunnen krijgen dat een middel werkt. Maar als je de biologische groep weet te identificeren waarbij er een grote rationale is voor het toepassen van een bepaald middel, bijvoorbeeld PARP-remmers bij BRCA-gemuteerd ovarium- of mammacarcinoom, dan kun je met een kleine en korte studie overtuigend bewijs leveren. Zeker als je ziet dat de middelen ongelofelijk veilig zijn. Ik vind het ontzettend goed om te zien dat er adaptive licensing is, een initiatief van de EMA, waarbij het mogelijk is om met een duidelijke biomarker een registratie te krijgen voor een specifieke groep.”
Tevens werd tijdens het debat de vraag gesteld hoe de prijs van een geneesmiddel vastgesteld moet worden: op basis van de toegevoegde waarde hiervan of op basis van de kosten voor ontwikkeling en productie, vermenigvuldigd met een bepaalde factor. Paul Korte stelde hierop dat er inderdaad weinig transparantie is over de prijs van geneesmiddelen en dat er manieren moeten komen om dit te verbeteren. “Er zijn verschillende onderliggende zaken die meegenomen worden bij het vaststellen van de prijs, bijvoorbeeld ook kosten van de geneesmiddelen die we wel ontwikkelen, maar die uiteindelijk niet de markt halen. Denk aan het al twintig jaar durende, maar vooralsnog onsuccesvolle onderzoek naar een geneesmiddel voor de ziekte van Alzheimer. En als je echt baanbrekende, nieuwe dingen wilt vinden, wat onze bedrijven willen, dan betekent dat dat je heel veel risico moet nemen. Echt een stap verder willen zetten, betekent ook dat heel veel faalt. Dat zou je allemaal mee moeten rekenen bij dat éne product dat het wel haalt. Ook daardoor is de prijs misschien veel hoger dan je zou verwachten.”
Pauline Evers reageerde daarop dat ook na aftrek van al dit soort kosten de winsten van de farmaceutische bedrijven nog steeds riant zijn. “Dan blijft er altijd nog een bedrag over en dat noem ik winst, en die is soms wel 20%. Dat kan misschien iets minder.” Ook anderen stelden dat het nog steeds zo is dat de farmaceutische industrie een zeer goede belegging is. “Het tevreden houden van aandeelhouders is ook een reden dat de medicijnen zo duur zijn.”
Drs. Twan van Venrooij, wetenschapsjournalist
Oncologie Up-to-date 2017 vol 8 nummer 1
DEEL DIT ARTIKEL:
