Het DRUG Access Protocol (DAP) wil bewerkstelligen dat alle named-patient- en compassionate-use-programma’s - waarbij het gaat om veelbelovende maar nog niet in Nederland in het basispakket vergoede geneesmiddelen - sneller beschikbaar komen voor patiënten met zeldzame tumoren. Prof. dr. Haiko Bloemendal (internist-oncoloog in het Radboudumc te Nijmegen en voorzitter van de NVMO-commissie DAP) en Laurien Zeverijn (arts-onderzoeker in het Antoni van Leeuwenhoek te Amsterdam en coördinator DRUP-studie en DAP) geven toelichting.
DAP is een initiatief van de Nederlandse Vereniging voor Medische Oncologie, de Nederlandse Vereniging van Artsen voor Longziekten en Tuberculose, het Antoni van Leeuwenhoek, Zorginstituut Nederland en Zorgverzekeraars Nederland. “In gesprekken met elkaar kwam het gezamenlijk streven op tafel om alle compassionate-use- en named-patient-programma’s te bundelen”, vertelt Haiko Bloemendal. “Op beide fronten gebeurde heel veel, maar werkten partijen langs elkaar heen, en daar leerden we niet van. En compassionate-use-programma’s werden in een steeds vroeger stadium ingezet, omdat er spanning zit tussen de goedkeuring van een nieuw geneesmiddel door de EMA en de snelle of minder snelle actie die daar vervolgens op wordt ondernomen door de afzonderlijke lidstaten in Europa.”
Bij de start namen het Antoni van Leeuwenhoek, Erasmus MC, Maastricht UMC+, Radboudumc en UMC Groningen deel aan het protocol. “Inmiddels zijn alle zeven universitaire medische centra aangesloten plus het Prinses Máxima Centrum voor kinderoncologie en het Antoni van Leeuwenhoek”, zegt Laurien Zeverijn. Voorlopig zal het waarschijnlijk tot deze centra beperkt blijven, stelt Bloemendal. “Het gaat immers om niche-ziekten met heel geringe patiëntaantallen”, legt hij uit. “Het is ook niet gezegd dat al deze ziekenhuizen zullen participeren bij elk nieuw geneesmiddel dat in het protocol wordt opgenomen. Als het om een zeer zeldzame ziekte gaat met slechts tien of twintig patiënten per jaar, is het de vraag of elk ziekenhuis voldoende expertise heeft in het betreffende ziektebeeld.”
Glijdende schaal
Het eerste geneesmiddel dat in het protocol is opgenomen, is cemiplimab. “De inclusie hiervoor benadert nu bijna de vastgestelde grens van twee jaar”, vertelt Zeverijn. “145 patiënten zijn geïncludeerd.”
Na de twee jaar inclusie volgt een jaar voor analyse en evaluatie. Bloemendal: “Daarna hopen we op basis van de real-worlddata bevestiging te hebben over de werking van het geneesmiddel, zodat het op basis van de beoordeling over de stand van de wetenschap en praktijk kan worden aangemerkt als verzekerde zorg. Het feit dat het om zeer kleine patiëntaantallen kan gaan, betekent wel dat we die ‘stand van de wetenschap en praktijk’ oprekken. Daar voeren we als betrokken partijen discussie over. De schaal van het wetenschappelijke bewijs is glijdend; waarop moeten we ons bewijs baseren? Elke grens die we daarin opzoeken, is een bron voor discussie. De farmaceutische industrie wil een geneesmiddel zo snel mogelijk bij de patiënt brengen. De patiënt wil er zo snel mogelijk mee behandeld worden en de behandelaar wil die mogelijkheid graag kunnen bieden. Maar de zorgverzekeraars en Zorginstituut Nederland kijken ook naar de zorguitgaven en kunnen dus tot andere afwegingen komen. Al met al hebben we binnen DAP dus te maken met een interessante mix van belangen. Het is echt pionieren.”
Goede start
Na de start met cemiplimab zijn inmiddels zes geneesmiddelen in het protocol opgenomen. “Dit betekent dat zo’n kleine tweehonderd patiënten zijn geïncludeerd”, zegt Zeverijn. “Tegelijkertijd zijn ook middelen afgewezen, omdat ze niet aan de voorwaarden voor toelating tot DAP voldoen (zie Kader).” Ook kan het zijn dat een farmaceutisch bedrijf nog niet zover in het proces van onderzoek is dat opname in DAP al haalbaar is. “Het is - zoals ik al zei - echt samen ontdekken, ook op dit gebied dus, we leren on the job”, zegt Bloemendal. “Wat dat betreft is ook een compliment aan de farmaceutische bedrijven wel op zijn plaats. Die hebben ook moeten wennen aan deze stap in het proces van toelating en aan het gegeven dat ze gedurende de eerste vier maanden van de behandeling de kosten daarvan voor hun rekening nemen. Ditzelfde model wordt gebruikt voor een specifiek cohort in het DRUP-protocol.”
Voor het creëren van de infrastructuur voor de aanmelding door ziekenhuizen is dankbaar gebruikgemaakt van de infrastructuur die al bestaat voor het DRUP-protocol. “Het gebeurt goeddeels door hetzelfde team”, zegt Zeverijn. “Ook het vergoedingsmodel voor passende vergoeding hebben we direct overgenomen. Daarom hebben we DAP al zo snel van de grond kunnen krijgen. Het includeren van patiënten loopt ook al goed, er zijn wekelijks meerdere aanmeldingen voor een van de geneesmiddelen.”
De farmaceutische bedrijven weten DAP inmiddels al beter te vinden, vult Bloemendal aan. “Wel ligt er nog een taak bij ons om onze communicatie te verbeteren”, vertelt hij. “We moeten nog steeds een aantal gesprekken voeren om uit te leggen wat onze doelstellingen en criteria zijn. De wijze van aanmelding van een geneesmiddel kan verschillen. In het ene geval kan het rechtstreeks bij DAP worden aangemeld, in het andere geval geschiedt die aanmelding bij Zorginstituut Nederland. Indien de voorwaardelijke toepassingsroute gevolgd dient te worden, is het proces wat langer.”
Internationale interesse
Is het model van DAP internationaal gezien uniek? “Misschien niet helemaal”, zegt Zeverijn. “In het Verenigd Koninkrijk bestaat The Cancer Drugs Fund. Maar het verschil met DAP is dat dit volledig geïnitieerd is vanuit de overheid, in het kader van de National Health Service. DAP is juist vanuit het veld tot stand gekomen, en met betrokkenheid van meer partijen ook.”
Toch geeft het feit dat The Lancet Oncology een artikel publiceert over de opzet en doelstellingen van DAP wel aan dat het model nieuwswaarde heeft, vult Bloemendal aan.1 “Zover ik weet zijn wij nog de enige partij met de pay for performance-achtige structuur die we voor DAP gebruiken”, zegt hij. “Vanuit andere landen wordt daar met belangstelling naar gekeken, en ook naar hoe de samenwerking tussen de betrokken partijen verloopt. Maar hoewel we daar op internationale congressen de nodige oh’s en ah’s horen, gaat ieder vooralsnog toch nog zijn eigen weg. Dat zal een kwestie van tijd zijn denk ik. Een volgende stap is om met betrokken partijen bij de EMA - gevestigd in ons land nota bene - om de tafel te gaan zitten om te discussiëren over meer afstemming over toelatingsprocedures en initiatieven zoals DAP. Ik denk dat dat alleen maar winst kan opleveren, zowel vanuit patiëntenperspectief als vanuit maatschappelijk perspectief. De aanpak van DRUP bewijst hoe belangrijk internationale samenwerking is. Zo ver zijn we met DAP op dit moment zeker nog niet, het moet echt nog groeien en ik verwacht ook wel dat we hier in de toekomst stappen in zullen gaan zetten.” Zeverijn: “Zeker voor de precisieoncologie waar we naar toe groeien is dat ook echt nodig.”
Referentie
1. Zeverijn LJ, et.al. Lancet Oncol 2022;23:198-201.
Drs. Frank van Wijck, wetenschapsjournalist
Oncologie Up-to-date 2023 vol 14 nummer 1
DEEL DIT ARTIKEL:
De toelatingscriteria
Er zijn vijf voorwaarden voor oncologische geneesmiddelen die van toepassing zijn om in aanmerking te komen voor toelating in DAP. Er moet sprake zijn van een zeldzame indicatie en van - naar beoordeling van de commissie - een unmet medical need. Er moet een positieve CHMP-mening of formele EMA-registratie zijn voor de betreffende indicatie of een FDA-registratie én een geïnitieerd registratieproces bij de EMA én gepubliceerde resultaten in een peer reviewed medisch tijdschrift.