Nieuwe behandelingen hebben de overleving bij multipel myeloom de laatste decennia flink verbeterd. En er komen nog steeds nieuwe - mogelijk nog effectievere - behandelingen bij, maar vanwege het stevige prijskaartje zet het ministerie van VWS de rem op de vergoeding. De meerwaarde van nieuwkomers dient met het oog op de kosteneffectiviteit en effect op de kwaliteit van leven eerst te worden getoetst in een casestudie. Zorginstituut Nederland voert deze studie uit in samenwerking met het Erasmus MC te Rotterdam. Prof. dr. Pieter Sonneveld, internist-hematoloog in het Erasmus MC en hoogleraar Hematologie aan de Erasmus Universiteit in Rotterdam, licht het project toe.
“Multipel myeloom is een vorm van beenmergkanker die jaarlijks bij ongeveer 1.300 nieuwe patiënten in Nederland wordt vastgesteld”, vertelt Pieter Sonneveld. “Afgelopen twintig jaar zijn er veel nieuwe behandelingen voor multipel myeloom onderzocht in Nederland. Daardoor heeft Nederland een voorsprong en is er hier ten opzichte van de rest van Europa en de Verenigde Staten veel vooruitgang geboekt. De afgelopen vijftien jaar zijn er twaalf nieuwe geneesmiddelen geregistreerd bij de EMA en de FDA.”
De overleving is door deze nieuwe therapieën fors verbeterd. “Momenteel is de overleving tien jaar of langer, terwijl die aan het begin van deze eeuw nog twee tot drie jaar was”, zegt Sonneveld. “Die winst komt tot stand door behandelingen met tablet- en infuuskuren van twee tot drie maanden. Door de grote patiëntaantallen doen deze behandelingen echter een aanzienlijk beroep op het gezondheidszorgbudget. Gemiddeld worden ongeveer vier behandellijnen toegepast bij een patiënt, waarbij de kosten van één behandellijn 50.000-150.000 euro per patiënt kunnen bedragen. De winst voor de patiënt is aanzienlijk, maar er hangt dus een stevig prijskaartje aan.”
Vergoeding
Omdat er steeds meer dure behandelingen voor allerlei typen kanker bijkomen, komt de vraag welke behandelingen toegelaten kunnen worden voor vergoeding steeds indringender af op de overheid en zorgverzekeraars, zegt Sonneveld. Dat geldt ook bij multipel myeloom. Daarom voert Zorginstituut Nederland samen met Sonneveld en gezondheidswetenschapper prof. dr. Jan Hazelzet - ook werkzaam bij het Erasmus MC - een casestudie uit. Daarin worden de behandeluitkomsten uit de registratiestudies van nieuwe - al geregistreerde, maar nog niet vergoede - therapieën voor multipel myeloom vergeleken met de behandeluitkomsten en de effecten op de kwaliteit van leven van de therapieën die momenteel gangbaar zijn in de kliniek - die dus al vergoed worden. “Op basis van de informatie uit deze casestudie kan de minister dan een besluit nemen over de vergoeding van nieuwe behandelingen voor multipel myeloom”, geeft Sonneveld aan.
In de sluis
Op dit moment zitten er zes nieuwe geneesmiddelcombinaties voor multipel myeloom ‘in de sluis’, wachtend op goedkeuring, vertelt Sonneveld. “En er zijn nog meer nieuwe behandelingen in ontwikkeling, zoals CAR-T-celtherapie. In de sluis zitten momenteel zes verschillende combinaties van drie nieuwe middelen - daratumumab, carfilzomib en pomalidomide - met behandelingen die al standaard worden toegepast. Het gaat om kuren met drie of vier middelen per kuur. Deze middelen zijn al geregistreerd, maar worden nog niet vergoed en kunnen dus nog niet in de kliniek worden toegepast.”
Het ministerie van VWS moet per behandeling afwegen of deze nuttig is en of de kosten tegen de baten opwegen. “Er is cyclische evaluatie nodig, want er komen zoveel nieuwe behandelingen bij en niet van elke behandeling is bekend in welk stadium van de ziekte die het beste kan worden gegeven. Het Zorginstituut streeft daarom naar cyclisch pakketbeheer. Hierbij worden de resultaten van het hele behandeltraject beoordeeld in samenhang met alle data over multipel myeloom uit de registratie van Dutch Hospital Data.”
Zuur
De effectiviteit van de zes genoemde nieuwe behandelcombinaties is in klinische trials overtuigend aangetoond, geeft Sonneveld aan. “Nederland heeft hierbij een actieve rol gespeeld. Ons land heeft op onderzoeksgebied een sterke positie. We zijn goed georganiseerd en relatief klein, vaak spelen wij daarom een leidende rol in klinische trials naar nieuwe behandelingen voor multipel myeloom.”
Veel ziekenhuizen in Nederland hebben dus tijdens de trials al kennisgemaakt met de nieuwe, effectieve behandelingen, zegt Sonneveld. “En daarom is het extra zuur dat ze deze nu in real life nog niet kunnen toepassen. Ook voor patiënten wordt deze situatie steeds minder acceptabel. Ze weten dat die nieuwe, effectievere behandelingen er zijn, maar ook dat ze deze niet kunnen krijgen zolang er geen vergoeding voor is. Zorginstituut Nederland realiseert zich dat ook en vandaar dus de casestudie.”
Pilot
Eind 2020 kreeg Sonneveld van het Zorginstituut te horen dat deze casestudie uitgevoerd ging worden en in januari 2021 is die van start gegaan. “In de afgelopen twee tot drie jaar hadden we op eigen initiatief al een pilot binnen het Erasmus MC opgezet, waaraan vijf ziekenhuizen meededen. Daarin keken we niet alleen naar de objectieve behandeluitkomsten, zoals progressievrije overleving, respons, bijwerkingen en toxiciteit, maar ook naar hoe patiënten zelf de behandeling ervaren en de impact hiervan op de kwaliteit van leven.”
Deze pilotstudie wordt nu uitgebreid tot de casestudie, waar twintig ziekenhuizen geografisch verspreid over heel Nederland aan meedoen. “Deze ziekenhuizen ontvangen ook de doorverwijzingen vanuit kleinere ziekenhuizen in de regio, zodat een goede doorsnede van de Nederlandse patiëntenpopulatie onderzocht kan worden.”
In de casestudie, die twee jaar zal duren, wordt een overzicht gegenereerd van de multipelmyeloom-cases die zich aandienen. “We brengen in kaart in welk ziektestadium de patiënten verkeren als ze binnenkomen. Welke eerste-, tweede- en derdelijnsbehandelingen uit het huidige medicatiearsenaal worden er toegepast en wat zijn daarvan de behandeluitkomsten als het gaat om bijvoorbeeld de overleving, respons of toxiciteit? Deze uitkomsten worden vergeleken met de uitkomsten van de nieuwe behandelingen uit de registratiestudies.”
ROR DGM
De casestudie naar multipel myeloom is onderdeel van het project ‘Regie op Registers voor Dure Geneesmiddelen’ (ROR DGM). Dit project heeft Zorginstituut Nederland in 2019 gestart en behelst onder meer vier casestudies waarin de effecten van geneesmiddelen worden geregistreerd. Niet alleen het meetbare effect van de behandeling op de ziekte wordt daarin vastgelegd, maar ook de door de patiënt ervaren invloed op de kwaliteit van leven. Goede registratie maakt het mogelijk om geneesmiddelen te beoordelen op hun waarde in de praktijk. Zorgaanbieders kunnen medicatie daardoor effectiever inzetten, patiënten ontvangen sneller de best passende zorg en de overheid kan een gerichter pakketbeheer uitoefenen.
Naast de besproken casestudie naar multipel myeloom, lopen er binnen ROR DGM casestudies naar darmkanker (Prospectief Landelijk ColoRectaal Carcinoom Cohort van de Dutch Colorectal Cancer Group), hemofilie (Nederlands Hemofilie-register) en metachromatische leukodystofie (MLD), een erfelijke stofwisselingsziekte die de hersenen aantast.
Drs. Marc de Leeuw, wetenschapsjournalist
Oncologie Up-to-date 2021 vol 12 nummer 5
DEEL DIT ARTIKEL:
