Bij kinderen met een rhabdomyosarcoom gaat zes maanden onderhoudsbehandeling met lage-dosischemotherapie na afloop van de initiële behandeling, gepaard met een verbeterde overleving. Het toepassen van onderhoudsbehandeling moet deel gaan uitmaken van de standaardbehandeling, stelden onderzoekers van de European Paediatric Soft tissue Sarcoma Study Group (EpSSG) tijdens het ASCO-congres in Chicago.
Rhabdomyosarcoom is de meest voorkomende wekedelentumor bij kinderen, maar kan ook bij volwassenen voorkomen. Met in Europa 320 gevallen per jaar is rhabdomyosarcoom een zeldzame ziekte. Gianni Bisogno (University Hospital Padova, Padova, Italië) vertelde dat met de huidige behandelmogelijkheden ongeveer 70-80% van de kinderen genezen kunnen worden. De EpSSG, een samenwerkingsverband van 108 centra in veertien landen, wilde nagaan of onderhoudsbehandeling de overleving nog verder kan verbeteren. Daarvoor voerde zij tussen 2006 en 2016 de RMS2005 Maintenance-studie uit, waarvoor 371 kinderen met hoog-risico rhabdomyosarcoom zonder metastasen werden gerandomiseerd.1“Na één of twee jaar treedt bij ongeveer een derde van de kinderen een recidief op, en velen overlijden vervolgens. We wilden daarom kijken of we nog iets toe konden voegen aan de behandeling”, vertelde Bisogno.
Gekeken werd of naast een standaardbehandeling, een onderhoudsbehandeling van zes maanden lage-dosischemotherapie met vinorelbine (25 mg/m2/week i.v. op dag 1, 8 en 15) en cyclofosfamide (25 mg/m2/dag, oraal, continue) de overleving verbeterde. De standaardbehandeling bestaat uit negen kuren chemotherapie, chirurgie en/of radiotherapie. Alle deelnemers aan de studie waren na afloop hiervan in complete remissie.
Bisogno toonde dat het toevoegen van de onderhoudsbehandeling de vijfjaarsziektevrijeoverleving verbeterde met 8,8%, van 69,8% in de groep behandeld met alleen de standaardbehandeling naar 77,6% bij de onderhoudsbehandeling (HR 0,68; 95% BI 0,45-1,02; p=0,0613). De algemene overleving nam met 13% na 5 jaar zelfs nog iets sterker toe, van 73,7% naar 86,5% (HR 0,52; 95% BI 0,32-0,86; p=0,0111).
Verder ging de behandeling zoals verwacht gepaard met relatief weinig bijwerkingen. “Er was duidelijk minder anemie, neutropenie en trombocytopenie ten opzichte van de reguliere dosis standaardchemotherapie”, stelde Bisogno. “Ook traden minder infecties op en zagen we geen gevallen van orgaandisfunctie.”
Bisogno concludeerde dat onderhoudsbehandeling met lage-dosischemotherapie een effectieve en goed verdragen behandeling vormt voor kinderen met rhabdomyosarcoom. “Onze onderzoeksgroep heeft besloten dat dit voortaan de nieuwe standaardbehandeling voor kinderen met rhabdomyosarcoom is. We denken ook dat het inzetten van dit soort oude medicijnen op een innovatieve manier van belang kan zijn voor het verbeteren van de resultaten bij andere pediatrische tumoren.”
ASCO-expert Warren Chow (City of Hope, Duarte, Verenigde Staten), die de bevindingen becommentarieerde, benadrukte dat de resultaten de eerste significante stap vooruit zijn bij de behandeling van rhabdomyosarcoom in de afgelopen dertig jaar. Wel moet volgens hem nog uitgezocht worden of de behandeling ook voordeel oplevert bij volwassenen met rhabdomyosarcoom.
Referentie
1. Bisogno G, et al. J Clin Oncol 2018;36 (suppl): abstr LBA2.
Drs. Twan van Venrooij, wetenschapsjournalist