Ondanks nieuwe opties voor patiënten met multipel myeloom, blijft chemotherapie met autologe stamceltransplantatie de gouden standaard. Naast een enkele autologe stamceltransplantatie worden er intensievere behandelregimes toegepast, zoals tandem-auto- en auto-allo-stamceltransplantaties. Een retrospectieve analyse van 24.936 multipelmyeloompatiënten laat zien dat eerstelijnsbehandeling met auto-allo-stamceltransplantaties vergeleken met de andere transplantatiestrategieën geassocieerd is met de beste progressievrije overleving op de lange termijn en een klein voordeel op de algehele overleving, zo liet prof. dr. Stefan Schönland (Heidelberg, Duitsland) zien tijdens de 61e ASH Annual Meeting in Orlando, Verenigde Staten.1
De standaardbehandeling voor patiënten met multipel myeloom (MM) is hoge dosis chemotherapie met autologe stamceltransplantatie (auto-HSCT). “Sinds 2004 is er een verschuiving van allogene stamceltransplantaties (allo-HSCT) van de eerstelijns- naar de tweedelijnssetting na auto-HSCT. Daarnaast neemt het aantal transplantaties de laatste jaren toe”, vertelt Stefan Schönland. Om de kans op genezing te verbeteren wordt er ook onderzoek gedaan naar tandemstamceltransplantaties zoals auto-auto- en auto-allo-HSCT. Er is echter geen consensus over het meest effectieve behandelregime in de eerstelijnssetting bij MM. De huidige studie betrof een retrospectieve analyse van drie verschillende HSCT-strategieën bij MM-patiënten: een enkele auto-HSCT, auto-auto- en auto-allo-HSCT.
Voor de analyse werden 24.936 MM-patiënten in de leeftijd van 20-65 jaar geïncludeerd die in de periode van 2002-2015 een eerste auto-HSCT ondergingen en in de EBMT-database waren geregistreerd. De primaire uitkomstmaten waren de progressievrije overleving (PFS) en de algehele overleving (OS). Drie verschillende statistische modellen werden gebruikt om bias door tijdsafhankelijke effecten te voorkomen. Terwijl bij het eerste model de PFS en OS na vier maanden werden bepaald volgens een landmarkanalyse, waren de overige twee methoden gebaseerd op dynamische predictieve modellen die de langetermijnuitkomsten voorspelden.
Beste PFS na auto-allo-HSCT
De PFS en OS zestig maanden na de eerste auto-HSCT waren respectievelijk 24,8% en 63,1%. Een jongere leeftijd en het bereiken van complete remissie (CR) na de eerste auto-HSCT waren geassocieerd met een significant betere PFS en OS. Volgens het eerste statistische model bleek auto-allo-HSCT op de lange termijn (>48 maanden) geassocieerd met een PFS-voordeel, terwijl er geen verschil in OS was tussen de HSCT-strategieën. Volgens model twee was de PFS significant hoger bij patiënten in de tandemgroepen vergeleken met een enkele auto-HSCT (auto-allo: HR 0,56 corresponderend met 21% PFS-voordeel; auto-auto: HR 0,85 en 6% PFS-voordeel). Het OS-voordeel van tandem-HSCT vergeleken met enkele auto-HSCT was echter gering (auto-allo: HR 0,78 en 7% OS-voordeel; auto-auto: HR 0,87 en 4% PFS-voordeel). Hoewel model 3 ook een betere PFS voor auto-allo-HSCT liet zien, bleek auto-auto-HSCT geassocieerd met het grootste OS-voordeel, met name voor patiënten die een CR bereikten na de eerste auto-HSCT.
Schönland: “Hoewel het voordeel pas zichtbaar is na een aantal jaren, is eerstelijnsbehandeling met auto-allo-HSCT geassocieerd met de beste PFS bij MM-patiënten. Dit PFS-voordeel vertaalt zich echter slechts in een zeer beperkt OS-voordeel. Voor de keuze van HSCT moet een afweging worden gemaakt tussen het overlevingsvoordeel op de lange termijn en de kans op vroege mortaliteit en late complicaties zoals graft-versus-host disease.”
Referentie
1. Schönland SO, et al. ASH 2019; abstr 324.
Dr. Robbert van der Voort, medical writer
Congres Up-to-date 2020 vol 5 nummer 1